"Un estudio retrospectivo analizó los estudios pediátricos exigidos por la FDA bajo la Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica para medicamentos aprobados entre 2011 y 2023. Los resultados muestran retrasos frecuentes en la finalización de estos estudios y en la actualización del etiquetado con evidencia específica para población pediátrica. Solo una cuarta parte de los estudios se completó dentro del plazo original, y a 10 años de la aprobación de los fármacos apenas alrededor de la mitad había incorporado datos pediátricos en su etiquetado. Estos hallazgos ponen de relieve importantes deficiencias en la generación oportuna de evidencia para niños y subrayan la necesidad de fortalecer la supervisión regulatoria para garantizar terapias seguras y eficaces en esta población."
Antecedentes: La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) tiene la autoridad para exigir que los patrocinadores realicen estudios pediátricos para ciertos medicamentos nuevos en virtud de la Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica (PREA). En este estudio evaluamos las características y la finalización de estos estudios, y analizamos la incorporación de evidencia específica para población pediátrica en el etiquetado de medicamentos. Métodos y hallazgos: Realizamos un estudio retrospectivo de cohorte de todos los medicamentos nuevos aprobados por la FDA entre 2011 y 2023 que tuvieron al menos un requerimiento de estudio pediátrico bajo la PREA. Se hizo un seguimiento del estado y los resultados de estos estudios hasta el 31 de diciembre de 2024. Evaluamos la finalización de los estudios pediátricos, la inclusión de información pediátrica en el etiquetado de los medicamentos y las desviaciones respecto a las proyecciones temporales establecidas por la FDA. De los 552 medicamentos nuevos aprobados entre 2011 y 2023, 179 (32.4%) estaban sujetos a requisitos de estudios pediátricos según la PREA. Trece fueron posteriormente descontinuados, lo que resultó en una cohorte final de 166 medicamentos y 338 requerimientos de estudio pediátrico. Aproximadamente la mitad (51.8%) de los estudios evaluaron eficacia. De los 222 estudios con fecha límite hasta el 31 de diciembre de 2024, solo el 24.3% se completaron dentro del plazo original. Más de la mitad (56.8%) obtuvieron extensiones de sus plazos iniciales, con una media de 2.9 años (DE 2.0). A 10 años de la aprobación de los fármacos, mientras que se esperaba que el 92% de los estudios estuviesen completados, solo el 59.5% se habían finalizado. De los 117 medicamentos con estudios pendientes hasta el 31 de diciembre de 2024, el 54.7% (n = 64) incorporaron actualizaciones pediátricas en el etiquetado con resultados de los estudios requeridos. El tiempo medio hasta la aprobación pediátrica fue de 5.6 años (DE 2.7), mientras que las actualizaciones de etiquetado que reflejaban falta de seguridad o beneficio en población pediátrica tardaron en promedio 8.3 años (DE 3.3) (p < 0.001). Aunque para el 90.4% de los fármacos se esperaba que todos los estudios pediátricos estuvieran completados a los 10 años, solo el 52.8% contaban con algún cambio en el etiquetado reflejando datos de los estudios exigidos por PREA. Una limitación de este estudio es que los datos públicos disponibles de la FDA ofrecen pocos detalles sobre el diseño, ejecución o razones de los retrasos en los estudios, lo que impide evaluar su rigurosidad y los factores que explican los retrasos. Conclusiones: La PREA fue implementada para avanzar en la investigación farmacológica pediátrica y cubrir una brecha crítica en el etiquetado de nuevos medicamentos para esta población. Sin embargo, nuestros hallazgos revelan retrasos frecuentes en la finalización de los estudios y en las actualizaciones del etiquetado, con poco más de la mitad completadas a 10 años de la aprobación del fármaco. Es esencial fortalecer los requisitos de reporte y ampliar la autoridad de fiscalización de la FDA para asegurar que los niños reciban acceso oportuno a terapias seguras y eficaces respaldadas por evidencia de alta calidad.